120万元一针的抗癌药CAR-T疗法，确实为部分癌症患者带来了“治愈”的希望，但其高昂费用也成为可及性的障碍，尤其对普通民众而言，这种“天价治疗”能否走入平常百姓家？
在近日举行的2025第二届中国细胞与基因治疗大会分论坛上，多位行业专家指出，下一代“体内CAR-T”技术正在快速崛起，有望从根本上解决“用不起、等不及”的难题。
在长期缺乏根治性治疗手段以及无法治愈的血液肿瘤领域，CAR-T技术取得了显著成效。但CAT-T技术的传统方式需提取患者自身的T细胞，在实验室中改造后再回输体内，整个过程耗时数周、成本极高。因此，高昂的成本和复杂的体外制备流程限制了CAR-T技术的普及。
“CAR-T细胞治疗需要提取患者自身的免疫细胞进行体外改造，再回输体内。这种‘活药物’的生产流程无法像传统药物一样大规模标准化，导致单次治疗成本超过百万元。” 科济药业（02171.HK）创始人李宗海博士在论坛上表示。
当从“体外”转“体内”，体内CAR-T技术因其无须体外改造、治疗便捷，或许能够改变当前的天价和不可及现状。
“当前CAR-T疗法正从体外生产转向体内生成。”君联资本投资人董奥在上述论坛上表示，“伴随递送系统的创新，体内CAR-T已成为资本和产业共同关注的焦点。”
据介绍，所谓“体内CAR-T”，是指无须提取细胞，而是通过注射携带CAR基因的载体（如病毒或脂质纳米颗粒），直接在患者体内“改造”T细胞，使其具备识别并攻击癌细胞的能力。
美国宾夕法尼亚大学助理教授、Capstan Therapeutics科学创始人Hamid博士通过视频连线解释道：“我们使用靶向递送系统，将CAR结构以mRNA形式封装在纳米颗粒中，注射后能精准靶向T细胞，实现‘原位CAR-T治疗’。”
“成本有望降至十分之一，可及性大幅提升。” 华中科技大学协和医院血液科梅恒教授在分析其首个体内CAR-T临床研究的经验时表示，“传统CAR-T从采血到回输至少需1-3周，很多患者等不起。体内CAR-T只需一次或两次静脉注射，最快3天即可见效，成本有望降至传统方法的十分之一甚至更低。”
正因为这项技术的可及性及大幅度降低治疗费用，目前多家中国企业布局体内CAR-T赛道，技术路径主要分为病毒载体和非病毒载体两大方向。
随着体内CAR-T技术的成熟，未来患者或许只需像打针一样接受注射，就能获得高效、持久的细胞治疗。这不仅将极大降低医疗成本，也有望让更多疾病被纳入治疗范围。
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马晓华
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